Sangre de cordón umbilical y parálisis cerebral: de los primeros trasplantes a la investigación en neurología pediátrica

6 de octubre · Día Mundial de la Parálisis Cerebral

En la década de 1980, la medicina consideraba la sangre de cordón umbilical principalmente como una nueva fuente de células madre hematopoyéticas. Hoy, después de más de 35 años y decenas de miles de trasplantes, se investiga su potencial en otras áreas de la medicina, entre ellas la neurología pediátrica y el tratamiento de niños con parálisis cerebral.

Una de las revisiones más completas de la evidencia científica sobre las intervenciones en parálisis cerebral ha otorgado una «luz verde» al tratamiento con sangre de cordón combinado con rehabilitación, al identificar evidencia favorable sobre la mejora de la función motora.¹ Esta clasificación científica no equivale a una autorización regulatoria ni significa que se trate de una cura.

En Polonia, el Hospital Universitario Infantil de Lublin ha acumulado experiencia clínica en el uso de terapias celulares en niños con parálisis cerebral.

De la hematología a la neurología: una historia que comenzó en 1988

La historia del uso clínico de las células madre de la sangre de cordón umbilical comenzó en octubre de 1988. Fue entonces cuando Eliane Gluckman y su equipo realizaron el primer trasplante exitoso de sangre de cordón en un niño con anemia de Fanconi.

Desde entonces, la sangre de cordón se ha consolidado como una fuente de células madre hematopoyéticas utilizadas en trasplantes. Paralelamente, el interés científico se ha ampliado hacia otras áreas, más allá de la hematología y la oncología.

Actualmente, los investigadores estudian si estas células pueden tener aplicaciones en otros ámbitos de la medicina, incluida la neurología pediátrica.

Esta evolución cobra especial relevancia en el Día Mundial de la Parálisis Cerebral, que se celebra el 6 de octubre, durante el mismo mes en el que se conmemora el aniversario del primer trasplante de sangre de cordón.

Parálisis cerebral y terapias celulares

La parálisis cerebral es un conjunto de trastornos que afectan al movimiento y a la postura, derivados de una lesión o alteración del cerebro en desarrollo durante la vida fetal, alrededor del nacimiento o poco después.

La lesión cerebral no es progresiva, aunque sus consecuencias pueden influir en el funcionamiento cotidiano durante toda la vida.

Actualmente, no existe un tratamiento que revierta la lesión cerebral que origina la parálisis cerebral. Por ello, el abordaje se centra en mejorar la función motora y la autonomía mediante fisioterapia, rehabilitación y, cuando corresponde, tratamiento farmacológico.

La investigación continúa explorando nuevas estrategias que puedan contribuir a mejorar el funcionamiento de los pacientes. Entre ellas se encuentran las terapias con células procedentes de la sangre y del tejido del cordón umbilical, incluidos los monocitos y las células mesenquimales.

Por sus propiedades antiinflamatorias, inmunomoduladoras y neuroprotectoras, se estudia si estas células pueden influir en los procesos de reparación del sistema nervioso y favorecer la recuperación de tejidos dañados.

¿Qué significa la «luz verde» para la sangre de cordón en parálisis cerebral?

La profesora Iona Novak, especialista en rehabilitación y neuroplasticidad en niños con parálisis cerebral, elaboró junto con su equipo una revisión exhaustiva de la evidencia científica sobre las intervenciones utilizadas en esta condición: State of the Evidence Traffic Lights.

Los autores emplearon un sistema de semáforo para representar la evidencia que respalda cada intervención:

• Verde: la evidencia científica respalda su eficacia.
• Amarillo: se necesitan más investigaciones o los resultados no son concluyentes.
• Rojo: existe evidencia de falta de eficacia o de un posible riesgo de daño.

En la revisión publicada en 2020, la terapia con células de sangre de cordón combinada con rehabilitación recibió la clasificación de «luz verde».¹ Los autores señalaron que la evidencia disponible sugería una ventaja de esta combinación frente a la rehabilitación por sí sola para mejorar la función motora en niños con parálisis cerebral.

También destacaron la necesidad de continuar investigando y las limitaciones relacionadas con la disponibilidad de la terapia.

Esta clasificación se refiere específicamente a la combinación de sangre de cordón y rehabilitación. No puede extrapolarse a cualquier terapia celular ni garantiza una respuesta individual.

Las terapias celulares no son todas iguales

Las terapias celulares incluyen productos distintos que pueden variar en su origen, mecanismo de acción, indicaciones clínicas y situación regulatoria.

En neurología pediátrica se investigan, entre otros, productos basados en sangre de cordón umbilical y células mesenquimales, incluidas las obtenidas del tejido del cordón.

Estas diferencias son relevantes para interpretar los resultados: la evidencia obtenida con un producto celular concreto no implica que otros productos tengan los mismos efectos.

La investigación con sangre de cordón analiza su posible contribución a los procesos de reparación cerebral y a la mejora de determinadas funciones en niños con parálisis cerebral.

FamiCord: de la conservación a la investigación de posibles aplicaciones clínicas

Para FamiCord Group, la conservación de células madre también está vinculada al desarrollo de oportunidades para su posible utilización clínica.

Con este objetivo, el grupo ha desarrollado un Programa de Acceso Expandido —Expanded Access Programme, EAP— en colaboración con el Hospital Universitario Infantil de Lublin.

El programa permite que niños con parálisis cerebral que cumplan los criterios clínicos establecidos y cuya sangre de cordón esté conservada en FamiCord Group puedan acceder a una terapia con su propia sangre de cordón, bajo la supervisión de un equipo clínico especializado.

La profesora Magdalena Chrościńska-Krawczyk, consultora nacional de Neurología Pediátrica en Polonia y responsable del Departamento de Neurología Pediátrica del Hospital Universitario Infantil de Lublin, explica:

«En la parálisis cerebral, nuestro objetivo es aprovechar al máximo el potencial de desarrollo de cada niño. Las terapias celulares abren otra vía importante de investigación. Ya disponemos de datos clínicos que muestran que, en algunos niños, determinados productos celulares pueden asociarse con mejoras en la función motora. No se trata de una cura para la parálisis cerebral, pero contamos con evidencia que justifica nuevos estudios bien diseñados y el desarrollo continuado de la experiencia clínica».

Sevibe forma parte de FamiCord Group y comparte el compromiso de acercar a las familias información clara sobre los usos clínicos establecidos y las aplicaciones que siguen en investigación.

Para las familias, cada avance cuenta

Detrás de los resultados de investigación hay niños y familias. En la parálisis cerebral, una mejora no siempre supone un cambio de gran magnitud. Puede significar un mayor control del movimiento, mantener la posición sentada durante más tiempo, realizar una actividad antes imposible o ganar autonomía.

Magdalena, madre de Ania, comparte su experiencia:

«Ania tiene cinco años. Nació extremadamente prematura y tiene parálisis cerebral. Actualmente está recibiendo su segundo ciclo de terapia con células madre. Cada ciclo consta de cinco administraciones.

Antes de comenzar, uno de sus principales problemas eran los atragantamientos intensos al comer y la debilidad muscular. Tampoco podía sentarse por sí sola ni mantener la posición sentada. Durante la terapia empezamos a observar cambios muy importantes en su vida cotidiana.

Ahora se atraganta con mucha menos frecuencia al comer y el reflujo que padecía desde el nacimiento ha remitido. Desde hace más de un año no presenta los síntomas de reflujo que antes le provocaban vómitos.

También observamos avances en su función motora. Aunque todavía no puede sentarse por sí sola, cuando la colocamos sentada consigue mantener esa posición durante periodos cada vez más largos. Además, durante la rehabilitación ha comenzado a ponerse de pie apoyándose sobre sus piernas, otro paso muy importante en su desarrollo motor.

Después de recibir las células, sus manos se relajaron. Dejó de mantener los puños cerrados y empezó a agarrar distintos objetos. También se ha vuelto más comunicativa, observa su entorno con mayor atención y responde con más frecuencia a lo que sucede a su alrededor».

Este testimonio describe una experiencia individual. No permite establecer por sí solo que los cambios se deban a la terapia ni anticipar los resultados en otros niños. El documento original no especifica el producto celular utilizado en este caso.

Una luz verde no significa el final de la investigación

La creciente evidencia permite plantear preguntas cada vez más concretas: qué niños podrían beneficiarse, qué tipo de células resulta más adecuado, cuál es la dosis y la vía de administración óptimas y cuánto tiempo podrían mantenerse los efectos.

La historia de la sangre de cordón muestra cómo un primer avance clínico puede abrir nuevas líneas de investigación.

En el Día Mundial de la Parálisis Cerebral, la «luz verde» puede entenderse como una señal para continuar avanzando: ampliar el conocimiento científico, desarrollar estudios rigurosos y comprender mejor las posibilidades y los límites de las terapias celulares.

Las aplicaciones de las terapias celulares en parálisis cerebral continúan en investigación y deben distinguirse de los usos establecidos de la sangre de cordón en determinados trasplantes hematopoyéticos.

Referencias bibliográficas

1. Novak I, Morgan C, Fahey M, et al. State of the Evidence Traffic Lights 2019: Systematic Review of Interventions for Preventing and Treating Children with Cerebral Palsy. Current Neurology and Neuroscience Reports. 2020;20(2):3.
2. Chrościńska-Kawczyk M, Zdolińska-Malinowska I, Boruczkowski D. The Impact of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells on Motor Function in Children with Cerebral Palsy: Results of a Real-world, Compassionate use Study. Stem Cell Reviews and Reports. 2024;20(6):1636–1649.
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