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Para qué se utilizan
las células madre

Las células madre tienen un papel fundamental en la medicina regenerativa y las terapias celulares gracias a su capacidad para reparar o sustituir tejidos dañados. En la actualidad, ya se utilizan en el tratamiento de numerosas enfermedades y continúan siendo objeto de investigación para ampliar sus aplicaciones clínicas.

Conocer para qué se utilizan las células madre permite comprender tanto los tratamientos ya consolidados como las nuevas líneas de investigación que podrían ofrecer alternativas terapéuticas en el futuro. En este artículo explicamos sus principales usos, las enfermedades en las que se emplean y el potencial que tienen para transformar la medicina.

¿Qué son las células madre y por qué son importantes?

Las células madre son células con la capacidad de diferenciarse en diversos tipos celulares y de autorrenovarse, lo que las hace esenciales para la reparación y regeneración de tejidos. En la medicina regenerativa, las células madre se utilizan para restaurar funciones dañadas en órganos y tejidos, mientras que en las terapias celulares pueden emplearse para tratar enfermedades que hasta hace poco no tenían opciones terapéuticas.

Además, el tejido del cordón umbilical se utiliza en terapias celulares y se conserva para aplicaciones regenerativas, ampliando así el abanico de posibilidades terapéuticas.

Definiciones clave

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Células madre hematopoyéticas:

Son un tipo de células madre que se encuentran principalmente en la médula ósea y en la sangre del cordón umbilical. Estas células tienen la capacidad de generar todas las células sanguíneas y del sistema inmunitario.

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Células madre mesenquimatosas:

Son células madre presentes en el tejido del cordón umbilical y en otros tejidos del organismo. Pueden diferenciarse en células óseas, cartilaginosas, adiposas y otros tipos celulares. Actualmente, su potencial en medicina regenerativa y terapias celulares está siendo investigado en numerosos ensayos clínicos para el tratamiento de lesiones y enfermedades de diferentes especialidades médicas.

Comprender las diferencias entre ambos tipos de células madre permite entender mejor sus aplicaciones clínicas. A continuación, se explican los distintos tipos de trasplante de células madre y los tratamientos en los que se utilizan.

Tipos de trasplante de células madre

El trasplante de células madre consiste en la infusión de células madre a un paciente para restaurar la producción normal de células sanguíneas o reconstruir su sistema inmunitario. Dependiendo de la relación entre el donante y el receptor, existen dos tipos principales de trasplante de células madre: alogénico y autólogo.

Trasplante alogénico

En el trasplante alogénico, las células madre proceden de una persona distinta al paciente. El donante puede ser un familiar compatible o un donante no emparentado. Las células madre pueden obtenerse de la médula ósea, la sangre periférica o la sangre del cordón umbilical. Actualmente, este es el tipo de trasplante más utilizado para tratar numerosas enfermedades hematológicas, inmunológicas y metabólicas.

Trasplante autólogo

En el trasplante autólogo, el donante y el receptor son la misma persona. Las células madre se obtienen del propio paciente y se conservan para ser administradas posteriormente cuando el tratamiento lo requiere.

En el caso de la sangre del cordón umbilical, el uso del trasplante autólogo es actualmente poco frecuente. Según el criterio de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), su utilización se limita principalmente a algunas patologías pediátricas, como la aplasia medular adquirida, determinados tumores sólidos de alto riesgo y algunos linfomas. No obstante, se están desarrollando ensayos clínicos para evaluar el potencial de las células madre autólogas en otras enfermedades.

A continuación, se explican las principales aplicaciones médicas de las células madre y las enfermedades en las que estos trasplantes forman parte del tratamiento.

¿Cómo se conservan las células madre?

Las células madre de la sangre y del tejido del cordón umbilical pueden conservarse mediante un proceso de criopreservación, que permite mantenerlas viables durante largos periodos de tiempo para un posible uso futuro, siempre que exista una indicación médica.

La criopreservación consiste en almacenar las muestras en nitrógeno líquido a una temperatura aproximada de -196 °C, lo que detiene la actividad celular sin alterar sus propiedades biológicas. Este procedimiento es el utilizado por los bancos de células madre para garantizar la conservación de las muestras en condiciones controladas y con sistemas de monitorización continua.

Información de la ONT sobre aplicaciones médicas de progenitores hematopoyéticos en pacientes

Las células madre hematopoyéticas presentes en la sangre del cordón umbilical se utilizan como tratamiento estándar para más de 80 enfermedades que afectan a la sangre, el sistema inmunitario y algunos trastornos metabólicos hereditarios. Estas células permiten regenerar el sistema hematopoyético tras un trasplante y constituyen una alternativa a las obtenidas de la médula ósea o la sangre periférica.

En la actualidad se han realizado más de 40.000 trasplantes en todo el mundo, la mayoría de ellos alogénicos. Según la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), la probabilidad de uso autólogo (para el propio niño) de la sangre de cordón umbilical es actualmente muy baja. Su utilización se limita a indicaciones concretas en pediatría, como la aplasia medular adquirida, tumores sólidos de alto riesgo (neuroblastoma, sarcoma de Ewing, meduloblastoma y tumores germinales) y algunos linfomas no Hodgkin en segunda remisión. La SEHH señala que no existe evidencia clara de que estas células puedan utilizarse para tratar otras enfermedades fuera de estas indicaciones. Aunque existen ensayos clínicos en curso, en la actualidad no es posible predecir su aplicación futura.

El trasplante autólogo está indicado principalmente en pacientes con tumores sólidos, linfomas o anemias adquiridas. Para las demás enfermedades, el trasplante se realizará preferiblemente con células madre de un donante emparentado, como sucede en las leucemias.

Fuentes:

Trounson et al. 2011 “Clinical Trials for Stem Cell Therapies”

Ljungman et al. 2012 “Allogeneic and autologous transplantation for haematological diseases, solid tumours and immune disorders: current practice in Europe 2009”

Kurtzberg J 2009 “Update on umbilical cord blood transplantation”

Holowiecki J 2008 “Indications for hematopoietic stem cell transplantation”

Moise KJ 2006 “Umbilical Cord Stem Cells”

A continuación, se presentan las enfermedades tratables con sangre de cordón alogénica, organizadas en subsecciones para facilitar la consulta.

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Enfermedades tratables con sangre de cordón alogénica dentro de los protocolos médicos establecidos

Enfermedades oncológicas

Leucemia mieloblástica aguda

Linfoma de células del manto

Leucemia linfoblástica aguda

Linfoma de Burkitt

Leucemia mieloide crónica

Mieloma

Leucemia linfoide crónica

Neoplasia de células germinales

Síndromes Mielodisplásicos

Neuroblastoma

Síndrome Mieloproliferativo

Retinoblastoma

Síndrome Linfoproliferativo autoinmune

Meduloblastoma

Leucemia Mielomonocítica juvenil

Nefroblastoma (Tumor de Wilms)

Mielofibrosis

Glioma

Linfoma Linfoblástico

Tumores cerebrales

Linfoma No Hodgkin agresivo

Sarcoma de Ewing

Linfoma No Hodgkin de bajo grado

Sarcoma de tejidos blandos

Linfoma de Hodgkin

Sarcoma osteogénico

Linfoma de Hodgkin predominante nodular

Enfermedades autoinmunes

Síndrome de Evans (citopenia autoinmune)

Artritis reumatoide

Neutropenia autoinmune

Enfermedad de Crohn

Dermatomiositis juvenil

Lupus eritrematoso

Poliendocrinopatía autoinmune

Inmunodeficiencias

Inmunodeficiencias primarias

Hipogammaglobulinemia

Inmunodeficiencia ligada al cromosoma X

Agammaglobulinemia ligada al cromosoma X

Enfermedad Granulomatosa crónica

Síndrome Linfoproliferativo ligado al cromosoma X

Síndrome Di George

Ataxia-telangiectasia

Deficiencia IKK-gamma

Síndrome de Wiskott-Aldrich

Deficiencias medulares

Anemia aplástica severa

Linfohistiocitosis hemofagocítica

Anemia de Fanconi

Citopenia de monosomía del cromosoma 7

Anemia de Blackfan-Diamond

Xanthogranuloma juvenil

Anemia refractaria

Neutropenia congénita severa (Síndrome de Kostmann)

Anemia sideroblástica congénita

Neutropenia cíclica

Anemia hipoproliferativa

Pancitopenia

Anemia diseritropoyética congénita

Trombocitopenia amegacariocítica

Hipoplasia cartílago-cabello

Trombocitopenia neonatal

Síndrome de Schwachman-Diamond

Trombocitopenia con aplasia radial (Síndrome TAR)

Granulomatosis linfomatosa

Mastocitosis sistémica

Histiocitosis familiar

Enfermedad de Glanzmann

Histiocitosis de células de Langerhans

Hemoglobinopatías

Anemia Falciforme/Drepanocítica

Beta-talasemia mayor

Hemoglobinuria paroxística nocturna

Alfa-talasemia mayor

Enfermedades metabólicas

Síndrome de Hurler (MPS I)

Enfermedad de Krabbe

Síndrome de Scheie (MPS I)

Adrenoleucodistrofia

Síndrome de Hunter (MPS II)

Enfermedad de Gaucher

Síndrome de Sanfilippo (MPS III)

Leucodistrofia metacromática

Síndrome de Morquio (MPS IV)

Síndrome de Günther

Síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS VI)

Síndrome de Hermansky-Pudlak

Síndrome de Sly (MPS VII)

Alfa-manosidosis

Amiloidosis

Enfermedad de Niemann-Pick tipos A y B

Fucosidosis

Enfermedad de Sandhoff

Enfermedad de Wolman

Enfermedad de Tay-Sachs

Otras patologías

Osteopetrosis

Ensayos clínicos

Cáncer de mama

Diabetes tipo I

Cáncer de pulmón de células pequeñas

Esclerosis lateral amiotrófica

Carcinoma de células renales

Enfermedad Cerebrovascular

Esclerosis sistémica

Parálisis Cerebral

Esclerosis múltiple

Carcinoma ovárico

Polirradiculopatía desmialinizante inflamatoria crónica

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Fuente: ONT – Plan nacional de sangre de cordón umbilical 2020-2025

Ensayos clínicos

Además de las aplicaciones ya consolidadas del trasplante de células madre, actualmente existen numerosos ensayos clínicos que investigan el potencial de las células madre en el tratamiento de distintas enfermedades. Entre las áreas de investigación destacan algunas enfermedades autoinmunes, determinados daños cerebrales pediátricos, lesiones del sistema osteoarticular y otras patologías para las que todavía no existe un tratamiento curativo.

Los resultados obtenidos hasta la fecha son prometedores en algunas de estas enfermedades. Sin embargo, su uso continúa siendo experimental, ya que todavía es necesario determinar aspectos como la seguridad, la eficacia, la dosis óptima, el momento más adecuado para la administración y los pacientes que pueden beneficiarse en mayor medida. Por ello, estas aplicaciones deben realizarse exclusivamente en el marco de ensayos clínicos autorizados.

Enfermedades autoinmunes

Diabetes Tipo I

Enfermedad de Crohn

Lupus

Esclerosis Múltiple (EM)

Daños cerebrales pediátricos

Las células madre están siendo investigadas en ensayos clínicos para el tratamiento de lesiones cerebrales en niños, como la parálisis cerebral y otras afecciones neurológicas. El objetivo de estas investigaciones es evaluar si pueden contribuir a mejorar aspectos como la función motora, el control postural, la movilidad, la atención y otras capacidades cognitivas. Aunque algunos estudios han mostrado resultados prometedores, su uso en estas indicaciones continúa siendo experimental y requiere más evidencia científica.

Daños del sistema osteo-articular

Se están investigando terapias con células madre para favorecer la reparación de lesiones en huesos, cartílagos, tendones y articulaciones, así como para el tratamiento de enfermedades como la artrosis, determinadas lesiones deportivas y otras patologías del sistema musculoesquelético. Aunque algunos estudios han obtenido resultados prometedores, estas aplicaciones continúan siendo experimentales y su eficacia sigue evaluándose en ensayos clínicos.

Enfermedades en investigación en laboratorio

Enfermedades cardíacas

Enfermedades neumológicas

Enfermedades neurológicas

La Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) informa de que las unidades de sangre del cordón umbilical donadas de forma altruista y almacenadas en los bancos públicos españoles han permitido realizar 1.934 trasplantes alogénicos, contribuyendo al tratamiento de pacientes con enfermedades hematológicas, inmunológicas y metabólicas.

El criterio de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) sobre el uso autólogo de sangre de cordón umbilical es el siguiente: «Hoy en día la probabilidad de que una unidad de sangre de cordón autólogo sea utilizada para trasplante es muy bajo y su utilización se ha limitado a patologías en pediatría, fundamentalmente en la aplasia medular adquirida, tumores sólidos de alto riesgo (neuroblastomas, sarcoma de Ewing, meduloblastoma y tumores germinales) y algunos linfomas no Hodgkin en segunda remisión. Actualmente no existe evidencia clara de que estas células puedan ser utilizadas para tratar otras enfermedades en el futuro. Hay varios ensayos clínicos iniciales para probar eficacia de células autólogas para algunas indicaciones. Sin embargo, en la actualidad es imposible predecir los resultados de la investigación que, en cada caso, sigue en fase preclínica o de laboratorio y pueden afectar el potencial uso futuro de estas células”.

Por su parte, la Organización Nacional de Trasplantes (ONT) señala que: Hoy en día, aunque existen múltiples ensayos clínicos que han intentado demostrar la eficacia de las células mesenquimales aplicadas a diferentes enfermedades, no existen conclusiones claras al respecto, siendo imposible en la actualidad predecir los resultados de estas investigaciones sobre el potencial uso futuro de las células mesenquimales.

La investigación en células madre, la medicina regenerativa y las terapias celulares continúa avanzando, con numerosos estudios y ensayos clínicos destinados a evaluar nuevas aplicaciones. Sin embargo, cualquier uso distinto de las indicaciones actualmente establecidas deberá confirmarse mediante evidencia científica sólida antes de incorporarse a la práctica clínica habitual.

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Experiencia del Grupo FamiCord en trasplantes de células madre

Sevibe Cells forma parte del Grupo FamiCord, uno de los principales grupos europeos especializados en el procesamiento, la criopreservación y la liberación de células madre para uso clínico. El grupo colabora con hospitales y equipos médicos de distintos países para proporcionar muestras destinadas a trasplantes hematopoyéticos y otras aplicaciones dentro de los programas autorizados.

A lo largo de los años, el Grupo FamiCord ha liberado cientos de muestras de sangre del cordón umbilical para trasplantes y aplicaciones de medicina regenerativa, contribuyendo al tratamiento de pacientes con enfermedades hematológicas, inmunológicas y otras patologías en las que existe una indicación médica. El grupo publica de forma transparente los casos de liberación y trasplante realizados con muestras procesadas en sus laboratorios.

Consulta los trasplantes de células madre realizados por el Grupo FamiCord en los últimos años.