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En diciembre de 2025, la Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) anunció la aprobación de Omisirge (omidubicel-onlv), la primera terapia celular de trasplante de células madre hematopoyéticas específicamente autorizada para tratar la anemia aplásica severa (SAA). Esta noticia representa un avance clínico y terapéutico fundamental en el tratamiento de una enfermedad rara y potencialmente mortal que hasta ahora tenía opciones terapéuticas muy limitadas.
¿Qué es la anemia aplásica severa?
La anemia aplásica severa es un trastorno hematológico raro en el que la médula ósea deja de producir suficientes células sanguíneas: glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas. Esto puede provocar fatiga extrema, infecciones frecuentes, hemorragias y, en muchos casos, complicaciones que ponen en riesgo la vida si no se trata de forma eficaz.
Las opciones de tratamiento tradicionales incluyen:
- Inmunosupresión para calmar la respuesta inmunitaria que puede estar dañando la médula ósea.
- Trasplante de células madre hematopoyéticas a partir de un donante compatible (idealmente un hermano con compatibilidad genética).
- Uso de células madre de sangre de cordón umbilical como alternativa para pacientes sin donante coincidente, aunque con limitaciones.
El reto principal es que muchos pacientes no tienen un donante compatible, y los trasplantes con sangre de cordón umbilical suelen asociarse con una recuperación lenta del sistema inmunitario y un mayor riesgo de infecciones.
¿Qué hace diferente a Omisirge?
Un enfoque celular avanzado
Omisirge (omidubicel-onlv) es una terapia celular basada en células madre hematopoyéticas derivadas de sangre de cordón umbilical donada, que han sido tratadas en laboratorio con nicotinamida (una forma de vitamina B3). Este tratamiento tiene como objetivo mejorar la capacidad de estas células para restaurar el sistema hematopoyético del paciente, es decir, la producción de nuevas células sanguíneas saludables.
Lo que distingue a Omisirge de otras fuentes de células madre es:
- Procesamiento especializado con nicotinamida para potenciar la función de las células madre.
- Recuperación más rápida de los neutrófilos (un tipo de glóbulo blanco crucial para la defensa contra infecciones).
- Posibilidad de uso en pacientes que no tienen donante compatible, lo que amplia significativamente las opciones terapéuticas para SAA.
Evidencia clínica: ¿Qué resultados se observaron?
La autorización de Omisirge se basó en datos de estudios clínicos que demostraron beneficios relevantes en pacientes con anemia aplásica severa:
Recuperación hematológica temprana
En el estudio principal, una proporción significativa de pacientes logró recuperación temprana y sostenida de neutrófilos, con una mediana de tiempo de recuperación alrededor de 11 días tras el trasplante de Omisirge. Esto es considerablemente más rápido que con muchos trasplantes tradicionales de sangre de cordón umbilical.
La rápida recuperación de neutrófilos es un indicador clave, porque cuanto antes el cuerpo pueda producir glóbulos blancos saludables, menor es el riesgo de infecciones graves, una de las complicaciones más peligrosas después de un trasplante.
Datos adicionales y supervivencia
Informes presentados en la reunión anual de la American Society of Hematology (ASH) 2025 sugieren que casi el 95 % de los pacientes logró recuperación rápida de neutrófilos, y se observaron tasas muy altas de supervivencia global sin enfermedad (cercanas al 94 %). Además, se reportaron tasas muy bajas de los tipos más severos de enfermedad de injerto contra huésped (GVHD), una complicación en la que las células trasplantadas atacan al receptor.
¿Cómo funciona técnicamente Omisirge?
Entender cómo actúa Omisirge implica conocer aspectos fundamentales de la biología celular:
Stem cells y hematopoyesis
Las células madre hematopoyéticas son células precursoras capaces de dar lugar a todos los tipos de células sanguíneas. En un trasplante, estas células se introducen en la médula ósea del paciente para que “se establezcan” (proceso llamado injerto) y reconstituyan el sistema hematopoyético.
Rol de la nicotinamida
La nicotinamida utilizada en el procesamiento de Omisirge ayuda a preservar y potenciar la capacidad regenerativa de las células madre. Aunque la investigación todavía está activa en este campo, se cree que este compuesto favorece la expansión celular y la supervivencia, facilitando así un injerto más eficaz y una recuperación más rápida.
¿Por qué sangre de cordón umbilical?
La sangre de cordón umbilical es una fuente valiosa de células madre porque:
- Las células tienden a ser más “inmaduras”, lo que favorece el injerto incluso cuando no hay compatibilidad perfecta.
- Se puede almacenar y disponer con rapidez cuando se necesita un trasplante.
Sin embargo, la limitación tradicional ha sido que estas células a menudo recuperan lentamente la producción de células sanguíneas, por lo que el procesamiento con nicotinamida en Omisirge representa un avance para superar esa barrera.
Efectos secundarios y consideraciones de seguridad
Como ocurre con cualquier terapia avanzada, Omisirge no está exenta de riesgos. Entre los efectos adversos más reportados en los ensayos clínicos se encuentran:
- Neutropenia febril (bajos niveles de neutrófilos con fiebre).
- Infecciones virales y bacterianas.
- Hiper- o hipoglucemia (alteraciones del nivel de azúcar en sangre).
- Trombocitopenia inmunitaria (bajas plaquetas mediadas por el sistema inmunitario).
- Neumonía y otras complicaciones respiratorias.
Además, aunque menos frecuente, se ha observado que hasta el 25 % de los pacientes puede desarrollar citopenias autoinmunes, una situación en la que el sistema inmunitario ataca a sus propias células sanguíneas.
Es importante que estos tratamientos sean administrados en centros especializados, con experiencia en trasplantes y manejo de complicaciones inmunológicas.
¿Qué significa esta aprobación para la medicina celular?
La autorización de Omisirge tiene múltiples implicaciones:
Expande las opciones de tratamiento para SAA
Antes de Omisirge, muchos pacientes con anemia aplásica severa carecían de opciones eficientes si no tenían un donante compatible. Esta terapia abre una nueva vía para pacientes de 6 años en adelante, ofreciendo esperanza donde antes las alternativas eran escasas.
Refuerza la viabilidad de terapias celulares avanzadas
Omisirge representa un ejemplo destacado de cómo la medicina regenerativa puede transformar enfermedades hematológicas complejas, conectando la biología básica de las células madre con beneficios clínicos tangibles.
Hacia futuras innovaciones
Este hito también refuerza el papel de enfoques biotecnológicos como:
- Edición genética de células madre (por ejemplo, terapias basadas en CRISPR).
- Terapias con células T modificadas para cáncer y otras enfermedades inmunológicas.
En conjunto, la aprobación de Omisirge subraya cómo los avances en biología celular y molecular se están traduciendo en tratamientos reales que salvan y mejoran vidas.
La aprobación por parte de la FDA de Omisirge como la primera terapia celular dedicada al tratamiento de la anemia aplásica severa es un hito histórico en la medicina regenerativa y hematológica. Esta terapia no solo ofrece una opción más eficaz y accesible para pacientes que antes carecían de posibilidades reales de tratamiento, sino que además demuestra el enorme potencial de las terapias celulares avanzadas para abordar enfermedades complejas y desafiantes.
Para un campo que avanza con rapidez, este desarrollo no es solo una victoria para quienes luchan contra la anemia aplásica, sino un punto de inflexión para toda la comunidad científica y médica comprometida con la medicina celular.
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