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Un tratamiento nunca antes aplicado a esta patología
Profesionales del Hospital Universitario La Paz de Madrid han logrado un avance médico sin precedentes al aplicar con éxito la terapia celular CAR-T a una niña de 11 años diagnosticada con dermatomiositis anti-MDA5, una enfermedad autoinmune extremadamente rara y agresiva que afecta a aproximadamente una persona por cada millón. El tratamiento, autorizado bajo uso compasivo, marcó la primera vez que se utiliza esta terapia para una patología no oncológica, según confirmaron fuentes médicas del centro hospitalario.
Una situación crítica y sin respuesta a tratamientos previos
La paciente ingresó en estado grave tras no responder a más de diez tratamientos inmunosupresores convencionales. Debido al deterioro progresivo de sus pulmones, los equipos médicos la mantuvieron ingresada en la UCI, con ventilación mecánica, mientras evaluaban alternativas terapéuticas. En este contexto, los especialistas decidieron aplicar la terapia CAR-T ARI-0001, desarrollada por el Hospital Clínic de Barcelona y autorizada en España para ciertos tipos de leucemia.
Según recoge RTVE (2025), la decisión se tomó tras comprobar la ausencia de respuesta a las opciones existentes y la gravedad del cuadro clínico, que ponía en riesgo la vida de la paciente.
Recuperación total y seguimiento exitoso
Un año después de recibir el tratamiento, los médicos han documentado una remisión completa de la enfermedad. La niña ha dejado de necesitar oxigenoterapia y medicación inmunosupresora, ha recuperado su movilidad y ha retomado su vida escolar y familiar con normalidad. El equipo médico destaca que la función pulmonar ha mejorado notablemente, lo cual era uno de los principales objetivos del tratamiento.
Este resultado ha sido compartido con la comunidad científica a través de una publicación en la revista médica Med, donde se analizan tanto los mecanismos terapéuticos como la evolución clínica de la paciente (RTVE, 2025; Cadena SER, 2025).
CAR-T más allá del cáncer: una nueva frontera terapéutica
Hasta ahora, la terapia CAR-T —una técnica de inmunoterapia avanzada que consiste en modificar genéticamente linfocitos T del paciente para atacar células específicas— se había reservado casi exclusivamente para cánceres hematológicos, como leucemias y linfomas.
Con este caso, los investigadores consideran que se abre una nueva vía para el tratamiento de enfermedades autoinmunes graves, en las que el sistema inmunitario ataca por error los tejidos del propio organismo. Esta intervención refuerza la idea de que las terapias celulares pueden tener aplicaciones mucho más amplias de lo que se pensaba hace apenas unos años.
El equipo del Hospital La Paz, en colaboración con el Hospital Clínic de Barcelona y el CNIO (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas), ha puesto de manifiesto la importancia de la colaboración institucional y el acceso a tratamientos innovadores en el sistema público de salud.
Un hito que refuerza la medicina personalizada en España
Especialistas del proyecto destacan que este avance se inscribe en la línea de medicina de precisión, donde las terapias se adaptan al perfil inmunológico y molecular del paciente. El éxito de esta intervención no solo mejora la calidad de vida de una paciente concreta, sino que establece una base para el desarrollo de futuros tratamientos personalizados para otras enfermedades inmunológicas complejas.
La aplicación de ARI-0001 en esta indicación rara también posiciona a España como referente internacional en la investigación y producción pública de terapias avanzadas.
Fuentes:
Hospital Clínic de Barcelona. (2023). ARI-0001: inmunoterapia CAR-T de desarrollo propio. https://www.clinicbarcelona.org
RTVE. (2025, 5 de mayo). Una niña con una enfermedad rara autoinmune es tratada con éxito con terapia CAR-T en el Hospital La Paz. https://www.rtve.es/noticias/20250505/tratada-nina-enfermedad-rara-autoinmune-car-t-terapia-hospital-paz/16565895.shtml
Cadena SER. (2025, 5 de mayo). La Paz y el CNIO aplican con éxito una CAR-T en una enfermedad autoinmune. https://cadenaser.com
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