Datos clínicos sobre zimislecel en el tratamiento de la diabetes tipo 1

Una investigación desarrollada en Boston (Estados Unidos) ha analizado el comportamiento clínico del tratamiento experimental zimislecel en un grupo reducido de pacientes con diabetes tipo 1. El estudio ha sido publicado en la revista científica The New England Journal of Medicine y recoge los resultados obtenidos tras un año de seguimiento.

Descripción del procedimiento y diseño del estudio

El tratamiento consiste en una única infusión portal de zimislecel, una terapia basada en células madre derivadas de islotes pancreáticos, acompañada de un régimen inmunosupresor sin glucocorticoides. La intervención se aplicó a doce pacientes adultos diagnosticados con diabetes tipo 1, todos ellos con producción endógena de insulina indetectable al inicio del ensayo (medida mediante péptido C).

Resultados funcionales observados

Según los datos recogidos, diez de los doce participantes dejaron de requerir insulina exógena en el periodo de observación de doce meses. En los dos casos restantes, se observó una disminución significativa en la dosis administrada. El péptido C, indetectable antes de la infusión, fue medible en todos los pacientes posteriormente, lo que indica actividad funcional en los islotes trasplantados.

Control glucémico durante el seguimiento

Los participantes permanecieron más del 70 % del tiempo dentro del rango glucémico establecido (70–180 mg/dl). Asimismo, todos presentaron una reducción en los niveles de hemoglobina glucosilada: o bien alcanzaron valores por debajo del 7 %, o redujeron al menos un punto porcentual respecto al valor basal entre los días 180 y 365 posteriores a la intervención.

Eventos adversos y limitaciones

El estudio registró algunos efectos adversos, entre ellos, tres casos de neutropenia. También se notificaron dos fallecimientos durante el periodo de seguimiento, asociados a causas clínicas no directamente vinculadas al tratamiento (meningitis criptocócica y deterioro cognitivo progresivo de base). Los autores indican la necesidad de continuar con la evaluación en fases posteriores y con una muestra más amplia, conforme a los estándares de investigación clínica.

Fuente:
The New England Journal of Medicine – Evaluación de zimislecel en diabetes tipo 1.