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Células Madre
¿Para qué se utilizan?

Aplicaciones médicas

Las células madre que encontramos en la sangre del cordón umbilical se utilizan como tratamiento estándar para más de 80 enfermedades que afectan al sistema inmunitario y sanguíneo. Principalmente, se tratan enfermedades oncológicas en las que las células madre de la médula ósea se han visto dañadas; y enfermedades autoinmunes, en las que el trasplante de células madre puede mejorar la regulación del sistema inmunológico alterado. Para algunas de estas enfermedades, el trasplante de células madre es el tratamiento habitual mientras que, para otras, sólo se emplea cuando la primera línea terapéutica ha fallado o la enfermedad es muy agresiva.

En la actualidad se ha realizado más de 40.000 trasplantes en todo el mundo.

El trasplante autólogo está indicado principalmente en pacientes con tumores sólidos, linfomas o anemias adquiridas. Para las demás enfermedades, el trasplante se realizará preferiblemente con células madre de un donante emparentado, como sucede en las leucemias.

 

 

Fuentes:

Trounson et al. 2011 “Clinical Trials for Stem Cell Therapies”
Ljungman et al. 2012 “Allogeneic and autologous transplantation for haematological diseases, solid tumours and immune disorders: current practice in Europe 2009”
Kurtzberg J 2009 “Update on umbilical cord blood transplantation”
Holowiecki J 2008 “Indications for hematopoietic stem cell transplantation”
Moise KJ 2006 “Umbilical Cord Stem Cells”

Enfermedades tratables con sangre de cordón dentro de los protocolos médicos establecidos:

Enfermedades
oncológicas:

  • Leucemia mieloblástica aguda
  • Leucemia linfoblástica aguda
  • Leucemia mieloide crónica
  • Leucemia linfoide crónica
  • Síndromes Mielodisplásicos
  • Síndrome Mieloproliferativo
  • Síndrome Linfoproliferativo autoinmune
  • Leucemia Mielomonocítica juvenil
  • Mielofibrosis
  • Linfoma Linfoblástico
  • Linfoma No Hodgkin agresivo
  • Linfoma No Hodgkin de bajo grado
  • Linfoma de Hodgkin
  • Linfoma de Hodgkin predominante nodular
  • Linfoma de células del manto
  • Linfoma de Burkitt
  • Mieloma
  • Neoplasia de células germinales
  • Neuroblastoma
  • Retinoblastoma
  • Meduloblastoma
  • Nefroblastoma (Tumor de Wilms)
  • Glioma
  • Tumores cerebrales
  • Sarcoma de Ewing
  • Sarcoma de tejidos blandos
  • Sarcoma osteogénico

Enfermedades
autoinmunes:

  • Síndrome de Evans (citopenia autoinmune)
  • Neutropenia autoinmune
  • Dermatomiositis juvenil
  • Poliendocrinopatía autoinmune
  • Artritis reumatoide
  • Enfermedad de Crohn
  • Lupus eritrematoso

Inmunodeficiencias:

  • Inmunodeficiencias primarias
  • Inmunodeficiencia ligada al cromosoma X
  • Inmunodeficiencia combinada severa
  • Enfermedad Granulomatosa crónica
  • Síndrome Di George
  • Deficiencia IKK-gamma
  • Hipogammaglobulinemia
  • Agammaglobulinemia ligada al cromosoma X
  • Síndrome Linfoproliferativo ligado al cromosoma X
  • Ataxia-telangiectasia
  • Síndrome de Wiskott-Aldrich

Deficiencias
medulares:

  • Anemia aplástica severa
  • Anemia de Fanconi
  • Anemia de Blackfan-Diamond
  • Anemia refractaria
  • Anemia sideroblástica congénita
  • Anemia hipoproliferativa
  • Anemia diseritropoyética congénita
  • Enfermedad de Glanzmann
  • Hipoplasia cartílago-cabello
  • Síndrome de Schwachman-Diamond
  • Granulomatosis linfomatosa
  • Histiocitosis familiar
  • Histiocitosis de células de Langerhans
  • Linfohistiocitosis hemofagocítica
  • Citopenia de monosomía del cromosoma 7
  • Xanthogranuloma juvenil
  • Neutropenia congénita severa (Síndrome de Kostmann)
  • Neutropenia cíclica
  • Pancitopenia
  • Trombocitopenia amegacariocítica
  • Trombocitopenia neonatal
  • Trombocitopenia con aplasia radial (Síndrome TAR)
  • Mastocitosis sistémica

Hemoglobinopatías:

  • Anemia Falciforme/Drepanocítica
  • Hemoglobinuria paroxística nocturna
  • Beta-talasemia mayor
  • Alfa-talasemia mayor

Enfermedades
metabólicas:

  • Síndrome de Hurler (MPS I)
  • Síndrome de Scheie (MPS I)
  • Síndrome de Hunter (MPS II)
  • Síndrome de Sanfilippo (MPS III)
  • Síndrome de Morquio (MPS IV)
  • Síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS VI)
  • Síndrome de Sly (MPS VII)
  • Amiloidosis
  • Mucolipidosis tipos II y III
  • Fucosidosis
  • Enfermedad de Wolman
  • Enfermedad de Krabbe
  • Adrenoleucodistrofia
  • Enfermedad de Gaucher
  • Leucodistrofia metacromática
  • Síndrome de Günther
  • Síndrome de Hermansky-Pudlak
  • Alfa-manosidosis
  • Enfermedad de Niemann-Pick tipos A y B
  • Enfermedad de Sandhoff
  • Enfermedad de Tay-Sachs

Otras enfermedades:

  • Osteopetrosis

Ensayos clínicos:

  • Cáncer de mama
  • Carcinoma ovárico
  • Cáncer de pulmón de células pequeñas
  • Carcinoma de células renales
  • Esclerosis sistémica
  • Esclerosis múltiple
  • Polirradiculopatía desmialinizante inflamatoria crónica
  • Diabetes tipo I
  • Esclerosis lateral amiotrófica
  • Enfermedad Cerebrovascular
  • Parálisis Cerebral

Descarga el díptico de Enfermedades tratables pinchando aquí.

Ensayos clínicos

Diversos ensayos clínicos han demostrado que los tratamientos con células madre tienen un gran potencial en el tratamiento de enfermedades autoinmunes, daños cerebrales pediátricos, daños del sistema osteo-articular y terapias génicas, entre otras.

Para algunas de estas enfermedades, los trasplantes de células madre retardan la progresión de la enfermedad, solventan las complicaciones asociadas, o pueden llegar a remitirla, pero la dosis óptima está todavía bajo investigación. Por ello, aún el tratamiento con células madre no se ha consolidado como tratamiento estándar.

 

 

Enfermedades
autoinmunes

  • Diabetes Tipo I
  • Lupus
  • Enfermedad de Crohn
  • Esclerosis Múltiple (EM)

Daños cerebrales pediátricos

Daños del
sistema
osteo-articular

Terapias génicas

  • Basadas en la adición o modificación genética de las células madre antes de su implantación en el paciente deficitario en éste gen.

Enfermedades
en investigación
en laboratorio

  • Enfermedades cardíacas
  • Enfermedades neurológicas
  • Enfermedades neumológicas

Descarga ensayos clínicos pinchando aquí

ClinicalTrials.gov:

Web de la National Library of Medicine, publica información sobre ensayos clínicos y de estudios que reclutan pacientes para enfermedades específicas

www.marrow.org
National Marrow Donor Program (NMDP) página de búsqueda de ensayos clínicos en los que se aplican trasplantes de células madre.

www.ninds.nih.gov
Web del Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares (NINDS) ofrece un índice que abarca una larga lista de enfermedades neurológicas.

www.rarediseases.org
Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD) ha elaborado un índice de enfermedades raras, que incluye los nombres de los suplentes y subdivisiones de la enfermedad.

www.parentsguidecordblood.org/

Tipos de trasplante de células madre

El trasplante de células madre consiste en la infusión de dichas células a un paciente (receptor). Dependiendo de quiénes sean el donante y el receptor del trasplante, podemos distinguir entre dos tipos de trasplantes de células madre: heterólogo y autólogo.

 

 

Los estudios indican que el riesgo de rechazo es menor cuando el trasplante se produce entre personas emparentadas. La conservación familiar de las células madre del cordón umbilical garantiza la disponibilidad inmediata de las mismas en caso de necesitarse en un trasplante futuro.

Trasplante
heterólogo
o alogénico:

  • El donante es una persona distinta al paciente. Puede ser un familiar o un donante anónimo.
  • Las Autoridades Sanitarias recomiendan como primera opción la búsqueda de un donante entre miembros de la familia debido a que el éxito de trasplante es de una 63% frente al 30% de éxito de los donantes no emparentados.

Trasplante
autólogo:

  • El donante y el receptor de las células madre es la misma persona.
  • El uso de trasplante autólogo es poco probable, ya que su utilización se ha limita a unas pocas patologías, como aplasia medular adquirida, tumores sólidos de alto riesgo y algunos linfomas. No obstante, se están llevando a cabo varios ensayos clínicos iniciales para probar eficacia de células autólogas en otras enfermedades.

Si existe un donante compatible dentro de la familia siempre es preferible a uno anónimo, pues los estudios indican que el riesgo de rechazo es menor cuando el trasplante se produce entre personas emparentadas.

La Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia informa que la sangre de cordón umbilical de donantes españolas, procedentes de unidades donadas de forma altruista y almacenadas en banco público, ha permitido salvar hasta la fecha la vida de 1.934 pacientes que necesitaban un trasplante de células madre sanguíneas. Puede seguir leyendo sobre esta noticia: Descarga aqui la noticia. Sigue leyendo 

El criterio de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia sobre el uso autólogo de sangre de cordón umbilical es el siguiente: "Hoy en día la probabilidad de que una unidad de sangre de cordón autólogo sea utilizada para trasplante es muy bajo y su utilización se ha limitado a patologías en pediatría, fundamentalmente en la aplasia medular adquirida, tumores sólidos de alto riesgo (neuroblastomas, sarcoma de Ewing, meduloblastoma y tumores germinales) y algunos linfomas no Hodgkin en segunda remisión. Actualmente no existe evidencia clara de que estas células puedan ser utilizadas para la medicina regenerativa o para tratar otras enfermedades en el futuro. Hay varios ensayos clínicos iniciales para probar eficacia de células autólogas para algunas indicaciones. Sin embargo, en la actualidad es imposible predecir los resultados de la investigación que pueden afectar el potencial uso futuro de estas células”.

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