Se ha logrado revertir la diabetes en ratones mediante una herramienta de edición de genes CRISPR para corregir el defecto que causó la enfermedad. El equipo de investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington ha utilizado células madre modificadas (pluripotentes inducidas) para ello y los resultados obtenidos hasta la fecha apuntan a que puede tratarse de un tratamiento prometedor para la diabetes.

En concreto, se han utilizado células madre pluripotentes inducidas producidas a partir de la piel de un paciente con una rara forma genética de diabetes insulinodependiente y transformando las células madre en células productoras de insulina, mediante la herramienta de edición de genes CRISPR. Todo apunta a que la técnica CRISPR-Cas9 puede ser de gran ayuda en el tratamiento para la diabetes, sobre todo en las formas causadas por una sola mutación genética.

"Esta es la primera vez que CRISPR se ha utilizado para reparar el defecto genético causante de diabetes de un paciente y revertir con éxito la diabetes", declara el investigador adjunto Jeffrey R. Millman, profesor asistente de medicina y de ingeniería biomédica en la Universidad de Washington. "Para este estudio, utilizamos células de un paciente con síndrome de Wolfram porque, conceptualmente, sabíamos que sería más fácil corregir un defecto causado por un solo gen. Pero vemos esto como un paso hacia la aplicación de la terapia génica a una población más amplia de pacientes con diabetes", declara.

En investigaciones anteriores, el equipo de Millman descubrió cómo convertir las células madre humanas en células beta pancreáticas. Una vez esas células encuentran azúcar en la sangre, secretan insulina. El mismo equipo de investigadores desarrolla ahora una nueva técnica para convertir de manera más eficiente las células madre humanas en células beta, las mejores para controlar el azúcar en la sangre.

El investigador Fumihiko Urano, profesor de Patología e Inmunología comenta: ‘Es una prueba de concepto que demuestra que corrigiendo defectos genéticos que causan o contribuyen a la diabetes, en este caso, en el gen del síndrome de Wolfram, podemos producir células beta que controlan de manera más efectiva el azúcar en la sangre. Podemos corregir otros problemas que experimentan los pacientes con síndrome de Wolfram, como discapacidad visual y neurodegeneración’.

Fuente: Infosalus, a jueves 23 de abril de 2020.