Terapia celular

Ensayos Clínicos:

De los principales ensayos clínicos realizados hasta el momento con células madre, destacamos los que investigan el tratamiento de enfermedades autoinmunes, daños cerebrales pediátricos, daños del sistema osteo-articular y terapias génicas, a través de la utilización de células progenitoras hematopoyéticas tanto adultas como procedentes de la sangre de cordón umbilical.

En este grupo de enfermedades se encuentran aquellas para las que los tratamientos con células madre han demostrado mejoras, pero no se han consolidado como tratamiento estándar. Para algunas de estas enfermedades, los trasplantes de células madre retardan la progresión de la enfermedad o ayudan a solventar las complicaciones asociadas a ésta, sin producir una completa remisión de la misma. Para otras, los tratamientos con células madre pueden llegar a remitir la enfermedad, pero la dosis óptima está todavía bajo investigación.

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1. Enfermedades autoinmunes

  • Diabetes Tipo I

La Unidad de Trasplante de médula ósea de la Escuela de Medicina de Ribeirão Preto y el Departamento de Medicina Clínica de la Universidad de São Paulo, Brasil, desarrollaron un ensayo clínico en 2007 sobre "La eficacia del trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas en el diagnóstico reciente de diabetes mellius tipo 1".

  • Lupus

La División de inmunoterapia del Departamento de Medicina de Northwestern University Feinberg School of Medicine en Chicago, EE.UU comenzó en 1995 un ensayo clínico sobre "El trasplante hematopoyético de células madre para el lupus eritematoso sistémico".

  • Enfermedad de Crohn

Diversos ensayos clínicos en Chicago y Milán desde el año 2000 han posibilitado que desde el Hospital Clínic de Barcelona se ponga en marcha un proyecto para continuar con estos ensayos en España en Fase II. El tratamiento experimental consiste en el trasplante de células madre de médula ósea del propio paciente tras un tratamiento con quimioterapia y ha conseguido que gran parte de los pacientes ya tratados reviertan la enfermedad.

  • Esclerosis Múltiple (EM)

Durante la última década, el trasplante de células madre hematopoyéticas(TPH) ha sido cada vez más utilizado en el tratamiento de graves enfermedades degenerativas autoinmunes como la Esclerosis Múltiple.

2. Daños cerebrales pediátricos

El equipo de la Dra. Joanne Kurtzberg del Hospital Universitario de Duke (Carolina del Norte, EEUU) ha tratado desde el año 2008 unos 33 casos de niños con diversos daños cerebrales a los que trasplantó células de sus cordones umbilicales.

3. Daños del sistema osteo-articular

En diversos estudios independientes en hospitales como el Miguel Servet de Zaragoza o el Hospital San Carlos de Murcia, se están aplicando terapias en las que se utilizan células madre adultas del propio paciente para el tratamiento de lesiones óseas y articulares, como ayuda a la consolidación de fracturas, en sustituciones protésicas, en cirugías de la columna o del hombro. Estas terapias coadyuvan el propio potencial reparador de los tejidos, produciendo mayores efectos y más rápidos.

4. Terapias génicas

Estas terapias se basarían en la adición o modificación genética de las células madre antes de su implantación en el paciente deficitario en éste gen.

La primera terapia génica con células del cordón umbilical la realizó el Dr. Donald Kohn y colegas del Hospital de Niños de la Universidad de California del Sur de Los Ángeles y la Universidad de California en San Francisco en 1993, en tres niños que padecían deficiencia de adenosín desaminasa (ADA), un defecto potencialmente fatal que paraliza el sistema inmunitario. Los tres evolucionaron favorablemente y aunque es difícil encontrar enfermedades que permitan este tipo de tratamiento con las técnicas actuales, se abrió camino para futuros ensayos.

Enfermedades en investigación en laboratorio:

Las siguientes enfermedades son algunas de las que actualmente están en una fase pre-clínica de investigación para obtener un tratamiento con células madre. Aún no se están aplicando dichos tratamientos en personas, pero los datos obtenidos hacen prever altas expectativas.

1. Enfermedades cardíacas

Diversos estudios in vitro y en animales han demostrado la capacidad de regeneración del tejido cardíaco de las células madre procedentes de sangre de cordón y médula ósea.

Umbilical Cord Blood Derived Endothelial Progenitor Cells (EPCs) for Tissue Engineering of Vascular Grafts
Schmidt D. et al., Ann Thorac Surg 2004;78: 2094-2098,

Human Umbilical Cord Blood–Derived CD133+ Cells Enhance Function And Repair of the Infarcted Myocardium [in athymic nude rats]
Leor J. et al., Stem Cells 2006; 24 (3 ): 772-780

Autologous bone marrow-derived stem-cell transfer in patients with ST-segment elevation myocardial infarction: double-blind, randomised controlled trial.
Janssens S. et al., The Lancet 2006; 367(9505): 113-121

2. Enfermedades neurológicas

Se ha observado la capacidad de las células del cordón umbilical para dar lugar a células nerviosas, lo cual podría abrir la puerta a futuras terapias regenerativas.

Human cord blood – derived cells attain neuronal and glial features in vitro
Bużańska L. et al., J of Cell Science 2002; 115: 2131-213

Umbilical Cord Blood-Derived Stem Cells and Brain Repair
Sanberg P.R. et al., Ann. N.Y. Acad. Sci. 2005; 1049: 67–83

3. Enfermedades neumológicas

Obtención de células del epitelio pulmonar a partir de células madre de sangre del cordón umbilical.

Differentiation of umbilical cord blood-derived multilineage progenitor cells into respiratory epithelial cells
Berger MJ et al., Cytotherapy 2006, 8(5):480-487

En la actualidad aunque existen múltiples ensayos clínicos que están intentando demostrar su eficacia en el tratamiento de diferentes enfermedades, no se pueden garantizar todavía los resultados al no haber conclusiones definitivas al respecto, siendo imposible en la actualidad predecir con total certeza los resultados finales de estas investigaciones.

Links recomendados


ClinicalTrials.gov

Web de la National Library of Medicine, publica información sobre ensayos clínicos y de estudios que reclutan pacientes para enfermedades específicas

www.marrow.org
National Marrow Donor Program (NMDP) página de búsqueda de ensayos clínicos en los que se aplican trasplantes de células madre.

www.ninds.nih.gov
Web del Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares (NINDS) ofrece un índice que abarca una larga lista de enfermedades neurológicas.

www.rarediseases.org
Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD) ha elaborado un índice de enfermedades raras, que incluye los nombres de los suplentes y subdivisiones de la enfermedad.

www.parentsguidecordblood.org/