Aplicaciones médicas

Enfermedades tratables en la actualidad

A continuación se presentan las enfermedades para las que el trasplante de células madre hematopoyéticas es considerado como tratamiento estándar. Para algunas enfermedades, el trasplante es la principal terapia de curación mientras que, para otras sólo se emplea cuando las terapias de primera línea han fallado o la enfermedad es muy agresiva.

En la mayoría de terapias el trasplante se realizará preferiblemente con células compatibles de un donante emparentado, como sucede en el caso de las leucemias. El trasplante autólogo está indicado principalmente en pacientes con tumores sólidos, linfomas o anemias adquiridas.

Enfermedades oncológicas:

Para estas enfermedades el trasplante de células madre reemplaza las células enfermas de la médula ósea que han sido destruidas mediante quimioterapia.

  • Leucemia mieloblástica aguda
  • Leucemia linfoblástica aguda
  • Leucemia mieloide crónica
  • Leucemia linfoide crónica
  • Síndromes Mielodisplásicos
  • Síndrome Mieloproliferativo
  • Síndrome Linfoproliferativo autoinmune
  • Leucemia Mielomonocítica juvenil
  • Mielofibrosis
  • Linfoma Linfoblástico
  • Linfoma No Hodgkin agresivo
  • Linfoma No Hodgkin de bajo grado
  • Linfoma de Hodgkin
  • Linfoma de Hodgkin predominante nodular
  • Linfoma de células del manto
  • Linfoma de Burkitt
  • Mieloma
  • Neoplasia de células germinales
  • Neuroblastoma
  • Retinoblastoma
  • Meduloblastoma
  • Nefroblastoma (Tumor de Wilms)
  • Glioma
  • Tumores cerebrales
  • Sarcoma de Ewing
  • Sarcoma de tejidos blandos
  • Sarcoma osteogénico

Deficiencias medulares:

En las deficiencias medulares las células madre de la médula ósea fallan en la producción de componentes sanguíneos  y es necesario reemplazarlas por células sanas.

  • Anemia aplástica severa
  • Anemia de Fanconi
  • Anemia de Blackfan-Diamond
  • Anemia refractaria
  • Anemia sideroblástica congénita
  • Anemia hipoproliferativa
  • Anemia diseritropoyética congénita
  • Enfermedad de Glanzmann
  • Hipoplasia cartílago-cabello
  • Síndrome de Schwachman-Diamond
  • Granulomatosis linfomatosa
  • Histiocitosis familiar
  • Histiocitosis de células de Langerhans
  • Linfohistiocitosis hemofagocítica
  • Citopenia de monosomía del cromosoma 7
  • Xanthogranuloma juvenil
  • Neutropenia congénita severa (Síndrome de Kostmann)
  • Neutropenia cíclica
  • Pancitopenia
  • Trombocitopenia amegacariocítica
  • Trombocitopenia neonatal
  • Trombocitopenia con aplasia radial (Síndrome TAR)
  • Mastocitosis sistémica

Hemoglobinopatías:

En este grupo de enfermedades, las células madre de la médula ósea producen una hemoglobina alterada, no funcional. Para la curación es necesario reemplazarla por células madre sana.

  • Anemia Falciforme/Drepanocítica
  • Hemoglobinuria paroxística nocturna
  • Beta-talasemia mayor
  • Alfa-talasemia mayor

Inmunodeficiencias:

Cuando las células madre de la médula ósea fallan en la producción de células inmunológicas, es necesario reemplazarla por células madre sanas.

  • Inmunodeficiencias primarias
  • Inmunodeficiencia ligada al cromosoma X
  • Inmunodeficiencia combinada severa
  • Enfermedad Granulomatosa crónica
  • Síndrome Di George
  • Deficiencia IKK-gamma
  • Hipogammaglobulinemia
  • Agammaglobulinemia ligada al cromosoma X
  • Síndrome Linfoproliferativo ligado al cromosoma X
  • Ataxia-telangiectasia
  • Síndrome de Wiskott-Aldrich

Enfermedades metabólicas:

En este grupo de enfermedades, no se produce la enzima necesaria para ciertos procesos metabólicos. Mediante el trasplante de SCU se suple, en parte, esta enzima.

  • Síndrome de Hurler (MPS I)
  • Síndrome de Scheie (MPS I)
  • Síndrome de Hunter (MPS II)
  • Síndrome de Sanfilippo (MPS III)
  • Síndrome de Morquio (MPS IV)
  • Síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS VI)
  • Síndrome de Sly (MPS VII)
  • Amiloidosis
  • Mucolipidosis tipos II y III
  • Fucosidosis
  • Enfermedad de Wolman
  • Enfermedad de Krabbe
  • Adrenoleucodistrofia
  • Enfermedad de Gaucher
  • Leucodistrofia metacromática
  • Síndrome de Günther
  • Síndrome de Hermansky-Pudlak
  • Alfa-manosidosis
  • Enfermedad de Niemann-Pick tipos A y B
  • Enfermedad de Sandhoff
  • Enfermedad de Tay-Sachs

Enfermedades autoinmunes:

Cuando el sistema inmunitario se descontrola y ataca a las células sanas del propio organismo, se producen las enfermedades autoinmunes. El trasplante de células madre puede mejorar la regulación del sistema inmunológico alterado.

  • Síndrome de Evans (citopenia autoinmune)
  • Neutropenia autoinmune
  • Dermatomiositis juvenil
  • Poliendocrinopatía autoinmune
  • Artritis reumatoide
  • Enfermedad de Crohn
  • Lupus eritrematoso

Otras enfermedades:

  • Osteopetrosis

Ensayos clínicos:

  • Cáncer de mama
  • Carcinoma ovárico
  • Cáncer de pulmón de células pequeñas
  • Carcinoma de células renales
  • Esclerosis sistémica
  • Esclerosis múltiple
  • Polirradiculopatía desmialinizante inflamatoria crónica
  • Diabetes tipo I
  • Esclerosis lateral amiotrófica
  • Enfermedad Cerebrovascular
  • Parálisis Cerebral

La Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia informa que la sangre de cordón umbilical de donantes españolas ha permitido salvar hasta la fecha la vida de 1.934 pacientes que necesitaban un trasplante de células madre sanguíneas. (www.sehh.es/images/stories/recursos/2013/noticias/NOTICIA1.pdf)

El criterio de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia sobre el uso autólogo de sangre de cordón umbilical es el siguiente: "Hoy en día la probabilidad de que una unidad de sangre de cordón autólogo sea utilizada para trasplante es muy bajo y su utilización se ha limitado a patologías en pediatría, fundamentalmente en la aplasia medular adquirida, tumores sólidos de alto riesgo (neuroblastomas, sarcoma de Ewing, meduloblastoma y tumores germinales) y algunos linfomas no Hodgkin en segunda remisión. Actualmente no existe evidencia clara de que estas células puedan ser utilizadas para la medicina regenerativa o para tratar otras enfermedades en el futuro. Hay varios ensayos clínicos iniciales para probar eficacia de células autólogas para algunas indicaciones. Sin embargo, en la actualidad es imposible predecir los resultados de la investigación que pueden afectar el potencial uso futuro de estas células”.

Fuentes:

Trounson et al. 2011 “Clinical Trials for Stem Cell Therapies”
Ljungman et al. 2012 “Allogeneic and autologous transplantation for haematological diseases, solid tumours and immune disorders: current practice in Europe 2009”
Kurtzberg J 2009 “Update on umbilical cord blood transplantation”
Holowiecki J 2008 “Indications for hematopoietic stem cell transplantation”
Moise KJ 2006 “Umbilical Cord Stem Cells”