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Enfermedades tratables en la actualidad

Las células madre aparecen como una importante vía de aplicación terapéutica para el tratamiento de enfermedades en el presente y con enormes perspectivas en el futuro.

“En la actualidad, existen más de 80 enfermedades relacionadas con trastornos del sistema sanguíneo cuyo tratamiento puede ser mejorado con el uso del trasplante de células madre”


A continuación se presentan las enfermedades para las que el Trasplante de Progenitores Hematopoyéticos (TPH) es considerado como tratamiento estándar. Para algunas enfermedades, el trasplante es la única terapia de curación mientras que, para otras sólo se emplea cuando las terapias de primera línea han fallado o la enfermedad es muy agresiva.

Enfermedades oncológicas

Pueden ser de dos tipos:
  • Leucemias: se trata de enfermedades cancerosas en que se ven afectadas las células sanguíneas y los tejidos que las producen (médula ósea).

La única forma de tratar una leucemia consiste en destruir el material dañado y sustituirlo a través del trasplante de médula ósea de un donante compatible o bien de una muestra de sangre de cordón.

 
  • Otras enfermedades cancerosas que por su localización o estado requieren un tratamiento quimioterapéutico o radioterapéutico muy agresivo. Tras un tratamiento de este tipo es necesario restablecer el tejido a través de un trasplante de médula ósea o sangre de cordón.

Anemias congénitas y otras enfermedades de la sangre congénitas o adquiridas

En estos casos, el único tratamiento que remite de forma permanente la enfermedad es la sustitución del tejido que produce las células sanguíneas (la médula ósea) por células madre de cordón o por médula ósea de un donante.
 

"Para la mayoría de las terapias estándar, está recomendado el trasplante alogénico, en el que el donante y receptor son personas distintas. El trasplante autólogo está recomendado para el tratamiento de tumores sólidos o anemias adquiridas"

 
Ver Casos de éxito

Para ampliar la información sobre enfermedades tratables con TPH y obtener información actualizada, visitar la página web www.parentsguidecordblood.org.

Listado de Enfermedades Tratables en la actualidad

Leucemias Agudas

  • Leucemia linfática aguda (LLA)
  • Leucemia mieloide aguda (LMA)
  • Leucemia bifenotípica aguda
  • Leucemia Indiferenciada aguda
  • Leucemias crónicas
  • Leucemia mieloide crónica (LMC)
  • Leucemia linfoide crónica (LLC)
  • Leucemia mieloide juvenil crónica (LMJC)
  • Leucemia mielomonocítica juvenil (LMMJ)
  • Síndromes mielodisplásicos (preleucemias)
  • Anemia refractaria (AR)
  • Anemia refractaria con sideroblastos anillados (ARSA)
  • Anemia refractoria con blastos excesivos (ARBE)
  • Anemia refractoria en blastos excesivos transformación (ARBE-T)
  • Leucemia mielomonocítica crónica (LMMC)

Enfermedades relacionadas con mal funcionamiento de células madre

  • Anemia aplásica
  • Anemia de Falconi
  • Hemoglobinuria nocturna paroxística HNP)

Enfermedades mieloproliferativas

  • Mielofibrosis aguda
  • Mielofibrosis primaria
  • Policitemia vera
  • Trombocitopenia esencial

Enfermedades linfoproliferativas

  • Linfoma no-Hodgkin
  • Enfermedad de Hodgkin
  • Leucemia prolinfocítica

Enfermedades Metabólicas Hereditarias

  • Adrenoleucodistrofia
  • Enfermedad de Gaucher
  • Síndrome de Hunter (MPS II)
  • Síndrome de Hurler (MPS IH)
  • Enfermedad de Krabbe (leucodistrofia de células globoides)
  • Síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS VI)
  • Leucodistrofia metacromática
  • Síndrome de Morquio (MPS IV)
  • Mucolipidosis tipo II (enfermedad I-celular)
  • Mucoliposacaridosis (MPS)
  • Enfermedad de Niemann-Pick Síndrome de Sanfilippo (MPS III)
  • Síndrome de Scheie (MPS-IS)
  • Deficiencia de beta glucuronidasa (Síndrome de Sly, MPS VII)
  • Enfermedad de Wolman
  • Enfermedad de Niemann-Pick

Enfermedades de la fagocitosis

  • Síndrome de Chediak-Higashi
  • Enfermedad granulomatosa crónica (CGD)
  • Deficiencia de actina en los neutrófilos
  • Disgenesia reticular

Trastornos de los histiocitos

  • Linfohistiocitosis fagocítica familiar
  • Hemofagocitosis
  • Histiocitosis X
  • Histiocitosis de células de Langerhans
  • Beta Talasemia
  • Aplasia eritrocitaria congénita (anemia de Diamond-Blackfan)
  • Aplasia eritrocitaria pura
  • Anemia falciforme (anemia drepanocítica)

Enfermedades plaquetarias heredadas

  • Amegacariocitosis (Trombocitopenia congénita)

Trastornos heredados sistema inmunitario

  • Ataxia-elangiectasia
  • Síndrome de Kostmann
  • Deficiencia de adhesión leucocitaria
  • Síndrome de DiGeorge
  • Síndrome de linfocito desnudo
  • Síndrome de Omenn
  • Inmunodeficiencia combinada grave (sigla en inglés: SCID)
  • Inmunodeficiencia combinada grave con déficit de adenosina deaminasa
  • Inmunodeficiencia combinada grave con ausencia de células T y B
  • Inmunodeficiencia combinada grave con ausencia de células T y células B normales
  • Inmunodeficiencia variable común
  • Síndrome de Wiskott-Aldrich
  • Trastorno linfoproliferativo ligado al cromosoma X

Otras enfermedades congénitas

  • Síndrome hipoplasia cartílago cabello
  • Síndrome de Lesch-Nyhan
  • Osteopetrosis (enfermedad de Albers-Schonberg)
  • Trombastenia de Glanzmann  

Trastornos de las células plasmáticas

  • Mieloma múltiple
  • Leucemia de células plasmáticas
  • Macroglobulinemia de Waldenstrom

Otras malignidades

  • Cáncer de la mama
  • Sarcoma de Ewing
  • Neuroblastoma
  • Carcinoma de células renales.