Enfermedades tratables en la actualidad

“En la actualidad, existen más de 80 enfermedades relacionadas con trastornos del sistema sanguíneo cuyo tratamiento puede ser mejorado con el uso del trasplante de células madre”

“Las células madre aparecen como una importante vía de aplicación terapéutica para el tratamiento de enfermedades en el presente y con enormes perspectivas en el futuro”

A continuación se presentan las enfermedades para las que el trasplante de células madre hematopoyéticas es considerado como tratamiento estándar. Para algunas enfermedades, el trasplante es la única terapia de curación mientras que, para otras sólo se emplea cuando las terapias de primera línea han fallado o la enfermedad es muy agresiva.

Enfermedades oncológicas
Deficiencias medulares
Hemoglobinopatías
Inmunodeficiencias
Enfermedades metabólicas
Enfermedades autoinmunes
Otras enfermedades
Ensayos clínicos

Enfermedades oncológicas:

Leucemia mieloblástica aguda
Leucemia linfoblástica aguda
Leucemia mieloide crónica
Leucemia linfoide crónica
Síndromes Mielodisplásicos
Síndrome Mieloproliferativo
Síndrome Linfoproliferativo autoinmune
Leucemia Mielomonocítica juvenil
Mielofibrosis
Linfoma Linfoblástico
Linfoma No Hodgkin agresivo
Linfoma No Hodgkin de bajo grado
Linfoma de Hodgkin
Linfoma de Hodgkin predominante nodular

Linfoma de células del manto
Linfoma de Burkitt
Mieloma
Neoplasia de células germinales
Neuroblastoma
Retinoblastoma
Meduloblastoma
Nefroblastoma (Tumor de Wilms)
Glioma
Tumores cerebrales
Sarcoma de Ewing
Sarcoma de tejidos blandos
Sarcoma osteogénico

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Deficiencias medulares:

Anemia aplástica severa
Anemia de Fanconi
Anemia de Blackfan-Diamond
Anemia refractaria
Anemia sideroblástica congénita
Anemia hipoproliferativa
Anemia diseritropoyética congénita
Enfermedad de Glanzmann
Hipoplasia cartílago-cabello
Síndrome de Schwachman-Diamond
Granulomatosis linfomatosa
Histiocitosis familiar

Histiocitosis de células de Langerhans
Linfohistiocitosis hemofagocítica
Citopenia de monosomía del cromosoma 7
Xanthogranuloma juvenil
Neutropenia congénita severa (Síndrome de Kostmann)
Neutropenia cíclica
Pancitopenia
Trombocitopenia amegacariocítica
Trombocitopenia neonatal
Trombocitopenia con aplasia radial (Síndrome TAR)
Mastocitosis sistémica

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Hemoglobinopatías:

Anemia Falciforme/Drepanocítica
Hemoglobinuria paroxística nocturna

Beta-talasemia mayor
Alfa-talasemia mayor

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Inmunodeficiencias:

Inmunodeficiencias primarias
Inmunodeficiencia ligada al cromosoma X
Inmunodeficiencia combinada severa
Enfermedad Granulomatosa crónica
Síndrome Di George
Deficiencia IKK-gamma

Hipogammaglobulinemia
Agammaglobulinemia ligada al cromosoma X
Síndrome Linfoproliferativo ligado al cromosoma X
Ataxia-telangiectasia
Síndrome de Wiskott-Aldrich

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Enfermedades metabólicas:

Síndrome de Hurler (MPS I)
Síndrome de Scheie (MPS I)
Síndrome de Hunter (MPS II)
Síndrome de Sanfilippo (MPS III)
Síndrome de Morquio (MPS IV)
Síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS VI)
Síndrome de Sly (MPS VII)
Amiloidosis
Mucolipidosis tipos II y III
Fucosidosis
Enfermedad de Wolman

Enfermedad de Krabbe
Adrenoleucodistrofia
Enfermedad de Gaucher
Leucodistrofia metacromática
Síndrome de Günther
Síndrome de Hermansky-Pudlak
Alfa-manosidosis
Enfermedad de Niemann-Pick tipos A y B
Enfermedad de Sandhoff
Enfermedad de Tay-Sachs

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Enfermedades autoinmunes:

Síndrome de Evans (citopenia autoinmune)
Neutropenia autoinmune
Dermatomiositis juvenil
Poliendocrinopatía autoinmune

Artritis reumatoide
Enfermedad de Crohn
Lupus eritrematoso

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Otras enfermedades:

Osteopetrosis

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Ensayos clínicos:

Cáncer de mama
Carcinoma ovárico
Cáncer de pulmón de células pequeñas
Carcinoma de células renales
Esclerosis sistémica
Esclerosis múltiple

Polirradiculopatía desmialinizante inflamatoria crónica
Diabetes tipo I
Esclerosis lateral amiotrófica
Enfermedad Cerebrovascular
Parálisis Cerebral

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Fuentes:
Trounson et al. 2011 “Clinical Trials for Stem Cell Therapies”
Ljungman et al. 2012 “Allogeneic and autologous transplantation for haematological diseases, solid tumours and immune disorders: current practice in Europe 2009”
Kurtzberg J 2009 “Update on umbilical cord blood transplantation”
Holowiecki J 2008 “Indications for hematopoietic stem cell transplantation”
Moise KJ 2006 “Umbilical Cord Stem Cells”