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Ensayo con células madre para tratar a niños con epilepsias
15 Marzo 2024
El Hospital Infantil Universitario Niño Jesús ha lanzado un ensayo clínico dirigido a pacientes pediátricos con epilepsias resistentes a fármacos, también conocidas como refractarias de base inmune. Este nuevo enfoque terapéutico implica el uso de células madre mesenquimales del propio paciente para regular la respuesta inmune del cuerpo.
La iniciativa, se centra específicamente en pacientes con síndrome de Rasmussen, una forma crónica de epilepsia que no responde a los tratamientos convencionales.
El síndrome de Rasmussen es una enfermedad que afecta a dos pacientes por cada millón de habitantes. Se manifiesta típicamente entre los seis y los doce años de edad, aunque también puede ocurrir en adultos, siendo menos agresiva en estos casos. Sin embargo, sigue siendo resistente a los medicamentos y afecta a uno de los hemisferios cerebrales del paciente.
La neuropediatra Verónica Cantarín, investigadora principal del Hospital Universitario Niño Jesús, ha señalado que la seguridad del procedimiento será evaluada primero, seguida de la respuesta clínica al mismo, con tres pacientes ya en tratamiento y otros siete a punto de participar en el ensayo, todos menores de 18 años.
Hasta ahora, estos pacientes han sido tratados con medicamentos anticrisis, corticoides e inmunoglobulinas, y en algunos casos se ha recurrido a cirugías, aunque no siempre con resultados satisfactorios.
El Dr. Manuel Ramírez, jefe de Terapias Avanzadas del Hospital Niño Jesús, explicó que la investigación comenzó hace más de una década con el objetivo de comprender mejor la biología de la enfermedad y explorar las posibles aplicaciones de las células mesenquimales en la regulación del sistema inmunológico.
La neuropediatra Cantarín destacó la necesidad de explorar nuevas opciones terapéuticas cuando los tratamientos convencionales fallan. El objetivo principal es mejorar el control de la enfermedad con el menor impacto posible en los pacientes y abrir nuevas líneas de investigación para encontrar biomarcadores y dianas terapéuticas.
El equipo de investigación espera completar el ensayo clínico de manera rápida para aumentar el conocimiento sobre la enfermedad y avanzar hacia posibles tratamientos en el futuro.
Fuentes:
https://www.comunidad.madrid/noticias/2021/07/23/hospital-nino-jesus-lleva-cabo-ensayo-clinico-uso-darvadstrocel-ninos